? 干細胞療法對9個漸凍癥的案例研究 - 一五零生命

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      干細胞與漸凍癥

      干細胞療法對9個漸凍癥的案例研究

      來源: 發布日期:2021-11-05 瀏覽次數:431次

      漸凍癥又稱為肌萎縮側索硬化( amyotrophic lateral sclerosis,ALS),是一種成年起病致死性的慢性進行性神經變性疾病,可侵犯脊髓前角、腦干及皮質運動神經元等,而致上下運動神經元合并受損。臨床表現為進展性四肢無力、肌肉萎縮,并逐漸擴展至軀干、頸部及咽喉肌。多在起病5年內因呼吸肌受累、肺部感染,呼吸衰竭而死亡。

      流行病學數據顯示,在歐洲、美國年發病率是2/10萬~3/10萬,患病率為(3~5)/1萬。約10% ALS患者為家族性,90%為散發性。ALS中男女患病率比例為(1.2~1.5):1。家族性ALS的平均發病年齡較散發性ALS發病年齡早。國內ALS的流行病學數據主要來自中國香港地區,發病率約0.6/10萬人,患病率約31/10萬人。


      干細胞療法


      ALS的治療

      目前治療ALS的藥物,力魯唑(riluzole)僅能延長患者平均生存期3個月,因此探尋其它有效治療方法尤為重要,近年來有很多研究證實了干細胞療法在ALS上取得較好療效。Mazzini等人對干細胞治療ALS進行了一系列的臨床實驗研究,結果顯示干細胞移植安全可行。

      干細胞療法可能機制

      ①運動神經元的替代和再生:干細胞輸注到患者體內可產生新的神經元細胞,替代在病變過程中丟失的神經元細胞。

      ②星形膠質細胞替代:干細胞進入病變運動神經元周圍的膠質細胞,提供一個保護性環境從而維持運動神經元的存活及功能。

      ③神經保護因子的傳遞:新的研究觀點認為人類神經干細胞的分化可能對SOD1小鼠模型的運動神經元有潛在的營養支持作用,并不直接進入運動神經元,而是進入其他神經細胞,包括抑制GABA 性的神經元,這一觀點為神經保護效應提供了合理的解釋。


      干細胞療法


      臨床研究

      方 法:研究者共入選ALS患者9例,年齡32~65歲,男6例,女3例,平均(53.1±11.7)歲。病史8個月~3年,平均1.79年。將干細胞通過蛛網膜下腔植入患者體內,術后平臥3 d。所有患者均在移植前和移植后第1、 3、6個月進行Norris肌萎縮側索硬化量表評分、功能獨立性評定量表(FIM)、Barthel指數評定。

      結 果:9例患者移植后均出現肌肉束顫減輕(24 h內),1周內最為明顯;1個月內主動運動功能逐漸出現改善,呼吸動度、咀嚼恢復較為明顯;2例患者移植后第3個月時自覺癥狀改善最為明顯。移植后第1個月功能量表均體現出明顯好轉,評分變化差異明顯。第3,6個月的評分,僅Norris量表體現出治療有效性。移植前和移植后第1,3,6個月Norris、FIM、Bathel評分變化,見表1。

      干細胞治療

      移植后肌電圖呈現改變,復合肌肉動作電位波幅好轉,F波引出率增加,主要是第3個月以后改善明顯,移植前與移植后6個月比較復合肌肉動作電位波幅改善最為顯著,F波出波率表現類似,見表2。

      干細胞治療


      干細胞治療過程中,有3例出現骨痛(胸骨、骶尾骨),1例出現發熱(低熱,< 38 ℃),5例無明顯不良反應,未見不能耐受者。移植后,4例出現一過性發熱(體溫37.4~38 ℃),持續24~36 h,未接受特殊處理,自行恢復。

      總 結:經干細胞治療后,患者運動功能逐漸改善,呼吸動度、咀嚼恢復明顯,Norris、FIM、Bathel評分變化明顯。說明干細胞是一種潛在治療方法,為ALS的治療打開了一扇新的大門。
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